身体和疾病的巨大谜题开始向 AI 屈服，Recursion 首席执行官说

深度学习和大数据工具将在未来几年引领肿瘤学等领域的突破，首席执行官 Chris Gibson 表示。

位于 Recursion 盐湖城总部的实验室。

将人工智能视为现代深度学习形式的一种方法是拼图游戏。你的盒子上有一张图片，然后你开始整理你的作品。 

“我通常先找到边缘块，匹配颜色，比如看到这里有一只白猫，”Chris Gibson 谈到他制作拼图的方法时说。 

Gibson 是一家拥有 9 年历史的 Recursion Pharmaceuticals 公司的联合创始人兼首席执行官，该公司使用深度学习来寻找治疗疾病的新方法。 

事实上，吉布森正在为一个非常大的拼图整理可能的各个碎片。

包装盒上的图片呢？ 

“从广义上讲，预测身体对任何事物的反应，”吉布森最近通过 Zoom 接受 ZDNet 采访时说。“任何事件、任何药物、任何蛋白质、任何分子——这种相互作用的结果是什么，它是可以预防的吗？”

它最终是如何治愈身体的难题。“这是一个大难题，而且绝对是一个可以解决的难题，”吉布森说。“碎片正在拼凑。”

Recursion 与其他数十家年轻的生物技术公司一起，希望深度学习和其他 AI 和大数据技术能够带来新的疗法。可以肯定的是，人工智能方法将比从概念到测试再到药物上市通常需要的十五年更快。 

Recursion 和其他人还希望这项技术可能会带来更高的成功率，而不是行业规则，即只有不到十分之一的举措会发展成为成功的疗法。

现在是人们屏住呼吸等待 AI 在药物发现中的应用的时候了。在所有 AI 生物学的希望中，还没有一家公司从头到尾通过机器学习将一种新颖的疗法推向市场。世界已经听说了很多关于这些公司和技术的信息，但还没有看到他们的工作极大地改变了解决生物学难题的道路。 

“我们正在到达那里，”Recursion 的 Gibson 说，同行们正在争先恐后地证明深度学习的实用性。“从现在开始，两三年后，”他说，在药物发现项目的结果开始展示真正的结果之前。

深度学习 AI 可以解决疾病之谜的证据并不遥远，联合创始人兼首席执行官 Chris Gibson 说。“从现在开始，两三年后，”他说，在药物发现项目的结果开始展示真正的结果之前。

吉布森的公司之前曾被 ZDNet 介绍过，该公司于去年 4 月上市，专门使用大量数据来创建所谓的 Phenomaps，该数据库包含对细胞进行的各种干预之间的数百亿种关系。机器学习技术用于评估这些交互的重要性。 

该公司在 Phenomaps 中积累了超过 13 PB 的信息，以及超过 2000 亿个“推断关系”，这些关系可以在 Recursion 的湿实验室中进行测试，在那里可以在体外尝试扰动，以了解给定分子如何对化合物做出反应。扰动可能包括改变细胞的 RNA 以查看它如何改变细胞的结构。 

通过与 Big Pharma 合作，从 AI 驱动的测试和体外实验的结合中，正在涌现出大量候选药物管道。递归越来越多地出现“射门”，用华尔街的一句话来说，意思是有机会找到一种新的疗法，或者重新利用具有新结果的现有疗法，这将是同样好的。 

该公司在 1 月份表示，它已经有超过 50 个项目，这些项目是 Recursion 多年来与客户达成的协议，其中任何一个都可能产生突破。这比去年 4 月公司 IPO 时的 37 人有所增加。

在这 50 项研究中，有两项似乎最有前景，都在肿瘤学领域。一种用于治疗家族性腺瘤性息肉病，这是一种在大肠中形成息肉的遗传性疾病。另一种是 2 型神经纤维瘤病，其中肿瘤在大脑、脊髓或神经中形成。 

根据该公司本月早些时候提供的最新消息，两者都将进入 II 期临床试验，届时将在本季度或下个季度对药物进行疗效测试。 

Gibson 今年 1 月在摩根大通会议上告诉一群投资者，这两项举措都显示出令人鼓舞的迹象。治疗息肉病的药物 REC-4881 显示“所有息肉几乎完全减少”。Gibson 说，神经纤维瘤病药物 REC-2282 显示患者体内一些关键通路的激活减少，“这非常令人兴奋”。

Recursion 大约有 50 个项目正在进行中，以寻找新的治疗方法或重新利用现有的治疗方法，其中许多用于治疗所谓的孤儿病，即患有某种疾病的人不到几十万人。

美国食品和药物管理局 （FDA） 及其欧洲监管机构尚未将深度学习形式的 AI 视为奇迹。但如今，监管机构将更迅速地采取行动，以消除药物开发中的一些障碍，这些障碍非常紧迫。 

当一种疾病被视为“孤儿”疾病时——通常是那些患者人数少于 200,000 人的疾病，就像上面提到的两种疾病一样——FDA 和其他国家的监管机构会优先考虑它，甚至可能取消最终的 III 期试验要求，以便在制药行业放弃之前寻找治疗方法时将其推向市场。 

“这两个都是肿瘤适应症，我们有一些监管激励措施，比如孤儿药认定或快速通道认定，”吉布森告诉 ZDNet，指的是 FDA 优先考虑某些治疗的方式。“而且这两个项目都有读数，理论上，如果你看到非常好的数据，你可以进入市场”，而无需 III 期试验。 

吉布森并不预测任何一项努力都会获得跳过第三阶段的许可，尽管华尔街的一些人认为这是可能的。 

Gibson 对 Phenomap 如何找到传统方法无法弄清楚的拼图部分感到兴奋。今年 1 月，他的公司讨论了如何找到以前与卵巢癌无关的基因，只需使用 Phenomap 从大多数药物针对卵巢癌的已知基因逆向工作即可。 

递归从生物学图谱、Phenomap 数据库向后工作，以推断重要的途径。

当 Recursion 的科学家在实验室中将新基因的蛋白质靶向小鼠时，结果非常显著。“从本质上讲，我们完全消除了肿瘤，然后我们停止给小鼠服用药物，肿瘤没有再长出来，”Gibson 解释说。“这就是令人兴奋的肿瘤学项目的黄金标准。”

 Recursion 网站上的 JP Morgan 演示文稿副本提供了有关该公司方法的更多详细信息。

伴随着有希望的科学结果的是大型制药公司似乎有意义的信任票。Recursion 已从包括拜耳公司在内的公司获得 2.3 亿美元的预付款。“中期”可能还有五亿美元的里程碑付款，未来可能还会有超过 130 亿美元。然后是潜在的、未指定的版税。

该公司最近的意外之财是去年 12 月宣布的与制药巨头罗氏及其基因泰克部门的多年合作伙伴关系。该协议涉及 Roche 向 Recursion 预付 1.5 亿美元。此外，该协议还附带了多个可交付成果，这些成果可能会用于 Recursion。 

可交付成果包括为 Roche 和 Genentech 提供多个 Phenomaps，即针对特定肿瘤学靶点和神经科学领域的数据库。这些 Phenomap 可以从 Roche 获得超过 25 亿美元的 Recursion，外加另外 25 亿的额外使用费。 

此外，未来几年可能会推出 40 个可能的项目，每个项目都可能使 Recursion 有权从 Roche 获得另外 3 亿美元的开发和商业化付款。这取决于每个项目都达到了他们的里程碑。 

当然，不能保证任何计划都会达到其里程碑。但是，如果他们中的任何一个成功了——“如果我们一拍即合”，Gibson 对 ZDNet 是这样说的——那么，除了所有这些里程碑付款之外，还将有来自罗氏销售疗法的分层版税。

罗氏协议不仅是 Recursion 迄今为止最大的交易，而且似乎是整个领域的里程碑。“这是制药史上最大的非资产发现合作之一，”Gibson 说，这意味着这笔交易不是对现有化合物进行许可。“因为没有药物存在，纯粹，让我们一起去寻找东西，这是我们能找到的最大的药物之一，我认为这说明了这个领域的潜力，”吉布森说，指的是人工智能驱动的研究浪潮。

到目前为止，递归的财务回报微乎其微，但华尔街预计今年将发生重大变化。Recursion 周三上午公布了第四季度财务业绩，披露去年的总收入为 1020 万美元，高于 2020 年的 400 万美元。根据 FactSet 的共识，到 2022 年，这一数字可能会上升到 2900 万美元。 

这在很大程度上取决于实现预付款的时间。例如，在 Roche 的 1.5 亿美元的情况下，尽管这笔钱归 Recursion 所有，但只有在 Recursion 履行某些义务时，它才会被确认为收入。 

“当我们进行工作时，它确实得到了认可，我的猜测是，最初的工作在某种程度上是一个近中期的工作，”Gibson 在谈到罗氏收入时说，这意味着“几年、三年”，结果是“在这段时间内，每个季度都会分块确认”。

任何年轻公司都面临着很大的压力，他们需要达到里程碑以证明可以带来财务回报。他说，目前，让 REC-4881 和 REC-2282 通过临床是重点。

然而，Gibson 已经在期待公司的第二阶段，届时公司将拼图组织得更深入。迄今为止，寻找治疗方法就是服用药物合作伙伴的现有药物并找到更好的用途，例如确定新的靶点。 

在第二阶段，该公司将从头开始设计新的疗法，首先不关注已经知道的，而是纯粹从给定疾病的表型图中推断出来的。 

“我现在最兴奋的是我们的下一代项目的到来，我们自己的化学反应，以及测绘和导航是起源故事，”Gibson 说。 

Gibson 说，使用深度学习的全部意义在于“随着时间的推移变得更好”，他指的是制药行业的高、高失败率和漫长的开发时间。“因此，如果这个假设是正确的，那么所有程序平均来说也应该随着时间的推移而变得更好”，因为它们都是从更好的洞察开始的。

“我们对我们的第一代感到非常兴奋，我们开车送他们去诊所是因为我们相信，”Gibson 说。“但我们认为成功的可能性应该随着时间的推移而增加，我们希望我们将证明这些下一代肿瘤学项目比我们的第一代更具变革性。”

Gibson 说，在生命的第二个阶段之后，Recursion 还有另一个阶段，一个尚未定义的阶段。“可能有很多事情，”他说。它可能涉及在进行任何湿实验室工作之前，用计算机模拟测试药物的毒性。例如，这可能会增加公司追求的有效目标数量。 

“可能是我们预测了一些毒性和吸收，以及分布和代谢类型特性，”Gibson 说。或者，Recursion 可以追求“其他模式”，他说，超越小分子药物。下一阶段还可能涉及“确定联合疗法，我们预测的两种药物将对一个或多个靶点产生协同关系”。

当有很多潜在的方向可以去时，在盒子上有那张完整的拼图图片似乎很重要。由于这一情况，Gibson 认为 AI 可以在未来几年实现突破。他坚持认为，可以肯定的是，更广泛的整体，即理解身体和治愈身体，将用这些新工具来解决。

“这里有很大的压力，”药物开发 Gibson 说，“但这很重要，因为无论是我们还是其他人成功，都会有人在这里产生重大影响，这对患者来说非常重要。